国家卫健委： 3800家医院，开始大检查；

来源：创头条|2019-02-16

血小板mRNA滴度治疗疗法

大公司

基因疗法获FDA优先审评资格

治疗肌营养不良症

药明康德:今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。

Golodirsen是一种Sarepta专有的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,侧重于引入外显子53跳跃(exon53 skipping),旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前,golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。

武田抗体偶联药获批

成欧洲多年来首个晚期霍奇金

淋巴瘤一线新疗法

新浪医药:武田制药(Takeda)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Adcetris(brentuximab vedotin)一个新的适应症,联合化疗方案AVD(阿霉素+长春新碱+达卡巴嗪)用于既往未接受治疗(初治)的CD30阳性IV期霍奇金淋巴瘤(HL)成人患者的一线治疗。

Adcetris是一种靶向CD30的抗体药物偶联物(ADC),CD30是HL的明确生物标志物。此次新适应症标志着Adcetris在欧洲获批的第5个适应症,Adcetris+AVD方案也是欧洲在过去数十年来批准用于一线治疗CD30阳性IV期HL成人患者的首个新治疗方案。根据之前达成的协议,此次批准也触发了武田向合作伙伴西雅图遗传学公司支付一笔3000万美元的里程碑款项。

mRNA疫苗预防呼吸道病毒

Moderna公布1期临床中期数据

药明康德:信使RNA(mRNA)疗法和疫苗的领先公司Moderna日前公布了其在研项目mRNA-1653的1期临床中期顶线数据。这款mRNA疫苗同时预防两种呼吸道病毒的感染,首批安全性和免疫原性的中期分析显示积极结果。

人类临床数据显示,单次接种mRNA-1653显著提高血清中和抗体滴度,且四个剂量达到的滴度增幅相当。接种一个月后,hMPV中和抗体滴度与PIV3中和抗体滴度分别约为基线滴度的6倍和3倍。相隔一个月后接种的第二剂并未继续提高血清抗体滴度,说明单次接种足以使抗体水平达到稳定高度。

安全性方面,从目前试验结果来看mRNA-1653耐受性良好,未有严重不良事件、特别关注的不良事件和导致停药的不良事件,仅有最常见的3级不良反应,即注射部位疼痛。

Moderna首席医学官Tal Zaks博士表示:“基于1期临床的积极中期数据,我们很高兴能继续推进mRNA-1653项目,对首个同时针对hMPV和PIV3的双联疫苗开展儿科临床试验。”

34亿美元开拓机器人手术领域

强生集团收购Auris Health

大健康并购:强生集团(Johnson & Johnson)宣布,将斥资34亿美元现金,以及额外可高达23.5亿美元的里程碑付款,收购拥有尖端手术机器人技术的医疗器械公司Auris Health。Auris致力于开发微创手术机器人,提高手术的精细化水平并减少手术创伤。本次收购将帮助强生加速进入手术机器人领域。

获得FDA许可的Monarch平台,可用于诊断和治疗的支气管镜手术,目前着眼于肺癌,未来将朝着治疗各类疾病为目标发展。Monarch平台以类似游戏遥控器的界面,使医生能更直接的操控;并集合机器人、软件、数据科学、视觉成像等先进技术,使内窥镜有更广泛的触及范围以及更广阔的视野。Auris的手术机器人技术将在肺癌的诊断和早期干预方面带来益处,这对于强生致力于开发预防,拦截和治愈肺癌这一致命疾病的解决方案至关重要。此外,该项技术还将帮助强生创建一个 “互联数字生态系统” ,即利用数据和机器人技术指导外科医生完成手术,以改善患者的治疗效果。

投融资

基因疗法新贵A轮1.155亿美元

专注中枢神经系统疾病

创鉴汇:Passage Bio日前首度亮相,完成A轮由奥博资本(OrbiMed Advisors)领投的1.155亿美元融资。该公司将利用该笔资金开发五种候选治疗药物,以治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病(CNS)。这些开发项目与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)达成研究、合作和许可协议,并得到公司联合创始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio还可以选择另外7个罕见单基因CNS适应症项目的临床前开发,并从宾夕法尼亚大学获得这些项目的的新知识产权。

免疫治疗新锐北恒生物

完成1亿元人民币A轮融资

创鉴汇:2019年2月14日,北恒生物与德诚资本达成深度合作,继续完善人才引进及GMP设施建设,同时推进通用型肿瘤免疫产品开发及临床转化。

德诚资本创始人兼董事长崔相民博士表示:“我们非常看好免疫细胞治疗方向及未来在疾病治疗领域的巨大前景,尤其通用型细胞免疫疗法在整个细胞免疫疗法应用方面的开创性进展。北恒生物达成此次合作,充分整合双方优势,共同把北恒建成细胞治疗行业的领导者。”

大政策

国家卫健委:

3800家医院,开始大检查!

赛柏蓝 :近日,国家卫健委发布《国家卫生健康委办公厅关于印发2019年国家随机监督抽查计划的通知》。

根据通知,2019年医疗机构国家随机监督抽查计划包括所有医疗机构。其中医院(中医院)的抽查比例为12%,基层医疗机构的抽查比例为5%。

根据国家卫健委最新数据统计,截至2018年11月底,医院数达3.2万个,基层医疗卫生机构95.0万个。也就是说,按抽查比例,本次将有超过3800家医院(中医院),以及4.75万家基层医疗卫生机构将接受大检查。

新技术

首次发现产生乙酰胆碱的T细胞

是控制慢性病毒感染所必需的

生物探索:在一项新的研究中,Mak博士及其团队证实免疫细胞能够产生对抗感染的大脑化学物。这首个功能验证的发现解决了一个多世纪以来科学家们一直在思考的一个难题。

Mak博士解释道,在感染过程中,免疫系统中的T细胞合成乙酰胆碱。在大脑中,乙酰胆碱作为神经递质起作用并控制学习和记忆。在免疫系统中,合成这种经典的大脑化学物的T细胞能够逃离血液循环并在组织中采取行动对抗感染。论文第一作者Maureen Cox以这种方式总结了这些研究结果:“神经递质乙酰胆碱是T细胞在病毒感染期间产生的,并促进这些T细胞进入遭受病毒入侵的组织中,在那里,它们杀死受到病毒感染的细胞。”

当Mak团队在实验室中对小鼠进行基因改造使得它们体内的T细胞不能够产生乙酰胆碱时,他们观察到这些免疫细胞在这种神经递质不存在时不能够控制慢性病毒感染。

为治疗糖尿病

科学家们让细胞“改变身份”

生物探索:近日,来自瑞士日内瓦大学(UNIGE)的科学家们想出了一招:他们成功“重新编程”人类本不负责产生胰岛素的胰腺细胞,使其“转变身份”,能够持续产生胰岛素。

改变后的α细胞是否会被免疫系统损伤呢?结果显示,这些特殊的α细胞只会引发较弱的免疫反应,因此相比于β细胞,它们相对不容易被破坏。

对于极度严重的糖尿病患者而言,胰腺移植是挽救生命的退路。但是,移植面临着免疫排斥的难题。现在,这一新研究有望从“再生”角度想出对策。“我们必须找到一种方法,药理学或者基因疗法等,来刺激患者自身的胰腺细胞发生‘身份的转变’,且不会影响其他正常细胞。” Pedro Herrera表示道。

“山寨”血小板:既抑制了血栓

又欺骗了癌细胞!

中国生物技术网:近日,一个研究团队脑洞大开,他们开发出“山寨血小板”(血小板诱饵),使血小板向着发挥有益作用方面倾斜。

为了验证这个想法,研究人员将被剥去细胞膜的血小板添加到培养皿中的健康血小板中,它们削弱了血小板的自然凝血机制。在一个模拟能够引起心脏病发作的凝血“芯片实验室”中,山寨血小板在与真正人体血小板混合时可以抑制凝血。

接下来,研究团队在兔模型中测试了这种“诱饵”。研究人员使用缝合线损伤了动物的部分颈动脉,导致血栓形成。然后他们向兔子注入血小板、诱饵或二者的混合物。当注入诱饵时,即使与正常血小板结合,也能防止血液凝块的生长和进入循环系统。

对小鼠研究发现,当血小板诱饵同时和血小板与癌细胞注入时,用人体细胞制成的血小板诱饵可以防止乳腺癌的扩散。

扼杀94%的休眠癌细胞

预防乳腺癌复发新思路

药明康德:近日,费雷德·哈钦森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)的研究人员找到一种有可能抑制乳腺癌转移的新方法。他们通过干扰休眠乳腺癌细胞的微环境,使原本对化疗不敏感的癌细胞产生反应,在发生转移前被杀死。初步实验显示,已有两种化合物可以通过这一机制降低转移性复发率。

在这项研究中,研究小组开始测试抑制整合素会对休眠癌细胞有何影响。在这一临床前试验中,他们从现有的整合素抑制剂中筛选出两种化合物,可以阻断血管的保护信号,让处于休眠状态的癌细胞对化疗变得敏感。

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